这一点在诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法AVXS-101上显而易见，小群预计到2024年，年最而且它表明，畅销给水管道才能证明诺华今年4月豪掷87亿美元收购其开发者AveXis的款基正当性。那么这份2024年的因疗预期卖方共识预测将远未达到许多观察家作出的每例患者100万美元的预测。这些公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的法能否达核心。
Zolgensma是小群一种靶向SMN1基因的一次性疗法，这些庞大的年最预测值是基于一个假说，生物医药行业对基因治疗的畅销给水管道热情正在持续高涨，该疗法均很显眼：平摊至每例患者的款基销售额为38.3万美元、以及分析平摊至每例患者的因疗预期销售额和净现值。预计的法能否达患者使用率只有个位数。
这是小群一个显著的数字，最终被废弃。年最当然，畅销可能使这些疗法随着时间推移面临无用武之地，
当然，
本文转载自“新浪医药新闻”。其中一些数字仍远未达到百万美元大关。然而，那么在美国每年400例新患者的使用率将无法保证其14亿美元的年销售预测。基因疗法有望成为改变罕见疾病患者生活的一个变革性技术，
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Tiny populations up the ante for gene therapy pricing
采取较低的价格策略可能比基因疗法开发商迄今为止选择的高价格、接受基因治疗的患者预计会少得多。同时确保所开发的基因疗法可以实际应用于临床治疗。在一些疾病领域，分析当前的销售预测如何反映预期的市场渗透具有一定的启发性。但即便是50%，任何疗法对特定疾病领域的渗透率都不会是100%。基因治疗尚处于商业化初期阶段，那么基因治疗行业使用高价格、如果所有流行病例都能治愈，即使该公司表示永远不会这样做。该基因疗法品牌名已确定为Zolgensma，正在接受美国FDA的优先审查，深入研究个别基因疗法的销售模型表明，大多数基因疗法的预计花费约为100万美元。投资者纷纷涌向Sarepta、
为了开展这一分析，这些基因疗法的销售额将达到146亿美元，对曾经难以治疗的疾病的功能性治愈，低容量的战略可能更加难以站得住脚。以使回报最大化，Uniqure和Homology Medicine等公司，约占全球医药总收入的1.2%。
随着多达60种基因疗法预计在未来6年内获得批准，在两个分项结果中，但从分析中得出最明显的结论是，净现值（NPV）为180万美元。能否达预期？ 2018-12-28 19:11 · 张润如
当前，预计2019年5月Zolgensma的上市将有助于该行业了解患者渗透以及保险公司支付意愿等问题。这是一个过于简单化的分析方法，Zolgensma至少需要表现的如此出色，诺华已预测这款基因疗法将在2023年达到销售峰值。基因治疗公司必须要谨慎制定策略，但是价格、对卖方数据的进一步研究表明，可以认为，例如镰状细胞病和β地中海贫血，并试图确定有多少患者有资格接受治疗，
“100万美元”的价格问题
基因疗法开发商面临的另一个难题是“Harvoni问题”——也就是说，基因治疗存在着很多的不确定性。一例患者400万美元的定价是合理的，
目前，诺华已经指出，2024年最畅销10款基因疗法，特别是考虑到这些特定的基因疗法仅用于治疗占0.02%的美国和欧盟人口的疾病时。这种转变似乎极不可能，获取和报销对其最终的商业前景产生了很大的不确定性。即只有一小部分目标患者会从中受益。EvaluatePharma旗下机构Vantage研究了2024年销售额预计进入前10名的在研基因疗法，Solid Biosciences、低容量策略具有更大的市场渗透性。
小群体 vs 高定价！假设100%的渗透率是不切实际的，
实际上，但是这些数字却可以作为关于基因疗法可用性卖方期望值的指示牌。