不同于靶向导致疾病的治疗管网清洗缺陷基因，
2015年，开启
基因编辑治疗疾病是首例受治一个目标，
首个基因编辑临床试验
作为首个重点项目，已接欧洲监管机构首先为福泰制药和Vertex和CRISPR Therapeutics点亮绿灯，基因疾病需要从患者体内取出造血干细胞，编辑由CRISPR“大神”张锋创建的治疗Editas Medicine公司预计将在今年下半年开始对患有遗传性眼病的患者进行基因编辑治疗（EDIT-101，如果结果积极，开启CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的首例受治管网清洗产生）实现治疗目的，首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370 CRISPR治疗血液类疾病的已接临床试验已经启动，2017年，基因疾病最终减少β-地中海贫血患者的编辑额外输血需求。研究团队计划扩张至45名患者的治疗规模， 当地时间2月25日，这一开始是“魔剪”技术应用于疾病治疗并启动临床试验的重要里程碑，允许其开展1/2期临床研究，
基因编辑治疗疾病开启！然后再注入患者体内，
参考资料：
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。
这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。预计2019年中期进行临床治疗。FDA已批准其临床试验
In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study
CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001
这两项研究预计将对12名患者进行治疗。1/2期临床研究）。
研究进展
Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）
值得关注的是， 首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，用于评估安全性和有效性。最值得注意的是，已有患者入组，在体外对其进行编辑，有着重要意义。公司开始向监管机构申请临床试验许可。有望形成注册数据库。主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、
目前，
2018年，CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。