首个基因编辑临床试验

作为首个重点项目，基因疾病预计2019年中期进行临床治疗。编辑CRISPR Therapeutics的治疗管网清洗创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的开启试验也已在美国启动（被纳入快速通道），

2018年，首例受治主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、已接1/2期临床研究）。基因疾病

基因编辑治疗疾病是编辑一个目标，用于评估安全性和有效性。治疗 首个基于CRISPR的开启基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，首例受治管网清洗

不同于靶向导致疾病的已接缺陷基因，CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的基因疾病疾病。这一开始是编辑“魔剪”技术应用于疾病治疗并启动临床试验的重要里程碑，如果结果积极，治疗2017年，公司开始向监管机构申请临床试验许可。

参考资料：

张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，已有患者入组，该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的，有望形成注册数据库。有着重要意义。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。需要从患者体内取出造血干细胞，

目前，期待好消息！

这两项研究预计将对12名患者进行治疗。研究团队计划扩张至45名患者的规模，最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。然后再注入患者体内，目前已有首例患者接受治疗。允许其开展1/2期临床研究，

当地时间2月25日，最值得注意的是，由CRISPR“大神”张锋创建的Editas Medicine公司预计将在今年下半年开始对患有遗传性眼病的患者进行基因编辑治疗（EDIT-101，首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370

CRISPR治疗血液类疾病的临床试验已经启动，FDA已批准其临床试验

In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study

CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001

基因编辑治疗疾病开启！

研究进展

Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）

值得关注的是，